Dr. Christoph Klade
Chief Scientific Officer bei AOP Health
Foto: VERDINO | ANGELIKA SCHIEMER
Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen heißt: weniger Daten und weniger Patient:innen. Das sind Herausforderungen, die es zu überwinden gilt.
AOP Health ist der europäische Pionier im Bereich seltene Erkrankungen und Intensivmedizin. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Wien erforscht, entwickelt und vertreibt weltweit innovative Therapielösungen. Dr. Christoph Klade, Chief Scientific Officer bei AOP Health, erklärt, was Forschung für seltene Erkrankungen besonders herausfordernd macht.
Dr. Klade, welche Rahmenbedingungen hat die Forschung im Bereich seltene Erkrankungen?
Wie der Begriff impliziert, wird eine Therapie für eine seltene Erkrankung vergleichsweise wenigen Menschen helfen. Das hat natürlich wirtschaftliche Konsequenzen, weshalb nicht alle Pharmafirmen hier aktiv sind; denn pharmazeutische Forschung ist immer teuer, langwierig, riskant und streng reguliert. Für seltene Erkrankungen kommen noch weitere Herausforderungen hinzu.
Welche Herausforderungen sind das?
Von der Entdeckung eines Wirkstoffs bis zum fertig entwickelten marktreifen Medikament vergehen rund zehn Jahre. Die erste Hürde bei seltenen Erkrankungen sind meist weniger Daten und somit mehr Unwägbarkeiten als bei häufiger vorkommenden Krankheiten. Zudem gibt es weniger Patient:innen. Da in klinischen Studien Therapien aber am Menschen angewendet werden, bedeutet dies weniger potenzielle Studienteilnehmer:innen, die häufig weit über den Globus verteilt sind. Sowohl die Rekrutierung als auch die Durchführung solcher Studien sind daher sehr aufwendig. Das verursacht mehr Zeitaufwand und höhere Kosten.
Und wenn man eine Therapie gefunden hat?
Wenn Wirksamkeit und Verträglichkeit bei Patient:innen hinreichend belegt sind, wird um Zulassung angesucht. Das dauert mindestens ein Jahr. Danach beginnt die Verhandlung, welche Kosten das Gesundheitssystem für die Therapie bereit ist zu erstatten. Das erfolgt auf nationaler Ebene, auch innerhalb der EU, und dauert zusätzlich oft mehrere Jahre. Faire Kostenerstattung kann eine Herausforderung sein, denn Entwicklungskosten müssen sich auch rentieren, wenn es nur wenige Patient:innen gibt.
Zahlt sich Forschung für seltene Erkrankungen denn überhaupt aus?
Wir fühlen uns für Patient:innen mit seltenen Erkrankungen verantwortlich, denn nur weil die Entwicklung besonders herausfordernd ist und es weniger Patient:innen gibt, kann man sie nicht ignorieren. Zu dieser Erkenntnis ist auch die Politik gekommen. Seit 2000 gibt es in der Europäischen Union die „Orphan Regulation“, die für Pharmaunternehmen unter anderem einen längeren Produktschutz und teilweise geringere Gebühren gebracht hat. Ziel war es, Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen zu fördern, denn es gibt sehr viele seltene Erkrankungen, für die es noch gar keine medikamentöse Therapie gibt. Dies wurde sicher nur zum Teil erreicht; derzeit wird die Orphan Regulation deshalb überarbeitet, um weitere Verbesserungen zu schaffen.
Was treibt AOP Health an, sich in diesem Bereich zu spezialisieren?
Als der europäische Pionier für seltene Erkrankungen haben wir uns viel Expertise in unterschiedlichen Therapiegebieten aufgebaut. Wir fühlen uns für die Patient:innen verantwortlich und wollen möglichst vielen mit seltenen Erkrankungen helfen. Gleichzeitig müssen wir als Unternehmen jedoch auch wirtschaftlich arbeiten. Uns treibt aber vor allem das Engagement an, das wir uns seit Gründung auf die Fahnen geheftet haben.